外泌體正在成為腫瘤液體活檢中最有前途的靶點，引起了極大的研究興趣，近十年來已經報道了大量的相關研究。然而，基于外泌體的液體活檢的臨床應用遠遠落后于實驗室研究，這主要歸因于生物體液中復雜的污染囊泡和外泌體的異質性亞型。從膜囊泡或顆粒中對蛋白質和RNA生物標志物進行集成檢測會降低基于外泌體的液體活檢的準確性...

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關鍵詞：外泌體，SORTER技術

將天然具備定殖于胃腸道能力且對健康人體無害的卡氏不動桿菌工程化，在體外鑒定了其作為生物傳感器檢測結直腸癌DNA的特征，并在體內結直腸癌小鼠模型中得到驗證，觀察到了水平基因轉移，使得生物鑒定特異游離DNA成為可能，具有廣泛應用前景...

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關鍵詞：結直腸癌，鑒定特異游離DNA技術

研究揭示了腫瘤內CTLs分化和功能的多樣性及關鍵的調控轉錄因子，并為整合CTLs細胞命運基因調控網絡和改善腫瘤免疫反應的潛在靶點提供了一個系統框架...

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關鍵詞：CTLs，腫瘤

該研究提供了一個向特定基因位點敲入片段并進行大規模文庫篩選的平臺—ModPoKI，并借此為我們揭示了BATF和TFAP4基因片段敲入能夠顯著改善T細胞功能，以及背后的分子機制，為開發腫瘤免疫療法的新型CAR-T提供了潛在的治療靶點...

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關鍵詞：CAR-T，細胞治療

本研究為腫瘤免疫治療提供了一個新策略，通過靶向RIPK2來增加腫瘤抗原提呈能力促進胰腺癌中CD8+ T細胞向腫瘤內浸潤從而增強免疫治療效果。這一發現對提高免疫治療療效，特別是在免疫治療抵抗性胰腺癌中，具有重要的臨床意義...

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關鍵詞：免疫治療新靶點，RIPK2

2024年1月19日，麻省理工學院和博德研究所（Broad Institute）的Carmen Martin-Alonso等在Science上發表了題為“Priming agents transiently reduce the clearance of cell-free DNA to improve liquid biopsies”的研究論文，為解決這一問題，他們開發了一種提高液體活檢靈敏度的新方法。根據臨床前實驗結果，只要在抽血前的一兩個小時注射一種包含納米顆粒的試劑，檢測微小腫瘤的靈敏度可以從原先的不足10%提高到75%以上...

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關鍵詞：液體活檢，腫瘤

次獲批的CASGEVY通過對患者自身的造血干細胞在體外進行基因編輯，使得分化的紅細胞能夠產生高水平的胎兒血紅蛋白（HbF）。HbF是攜帶氧氣的血紅蛋白，在胎兒發育期間天然存在，在出生后轉變為成人形式的血紅蛋白，HbF水平的升高能夠減少或消除SCD患者的疼痛和血管閉塞性危象 (VOC)，并緩解TDT患者的輸血需求。在3期臨床CLIMB-121中，接受評估的29名SCD患者中有28名在治療后12個月內沒有出現其疾病特有的嚴重疼痛；在3期臨床CLIMB-111研究中，接受評估的42名TDT患者中有29名在給藥后至少12個月內不需要輸血。CASGEVY的兩項適應癥在美國的PDUFA date分別為2023年12月8日（SCD）和2024年3月30日（TDT）。早在英國還是歐盟成員國時，藍鳥公司的Zynteglo就曾在歐盟獲得了治療 β 地中海貧血的授權，但由于定價糾紛，Zynteglo已經撤出歐盟市場，也未在英國上市。Zynteglo是一種采用了慢病毒載體的基因療法。Zynteglo在美國的定價為280萬美元。目前CASGEVY的定價尚未公布，此前分析師預測該產品定價將大于200萬美元。根據Vertex和CRISPR的估計，英國大約有2000名患者可以接受該產品治療...

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關鍵詞：基因治療，治療鐮狀細胞病（SCD），輸血依賴性β-地中海貧血（TDT）